12月10日衡牛所，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准勃林格殷格翰的创新药那米司特（商品名：博优维）用于治疗成人进展性肺纤维化（PPF）。这是全球范围内该疾病领域五年多以来迎来的首个新治疗方案，标志着中国在罕见呼吸系统疾病治疗创新与可及性上实现领先，获批时间早于美国、欧洲及日本，彰显了以患者为中心的“中国速度”。
进展性肺纤维化（PPF）是一种罕见且严重的肺部疾病，其特征是肺部形成不可逆的瘢痕并持续恶化。PPF影响全球多达560万人，可能发生于患有类风湿性关节炎或系统性硬化症等基础疾病的人群中。环境暴露于石棉、二氧化硅或其他毒素也可能导致PPF。随着PPF病程的进展，患者的日常活动变得越来越困难，死亡风险也随之增加。然而令人遗憾的是，PPF患者常常延误或停止治疗，导致疾病持续进展，症状加重，生活质量下降。
那米司特是一种口服、选择性磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂衡牛所，兼具免疫调节、血管保护和抗纤维化作用。它是目前唯一获批用于PPF适应症的该机制药物。此次获批基于关键性III期临床试验FIBRONEER™-ILD的积极结果。
北京协和医院呼吸与危重症医学科主任医师徐作军教授表示：“PPF可能导致肺功能持续下降，严重威胁患者生命。目前PPF的治疗选择非常有限，亟需改善这些患者的生存时间和生活质量。令人欣慰的是，那米司特在III期临床试验中展现出令人鼓舞的结果，在显著延缓肺功能的下降的同时，表现出良好的安全性和耐受性。这将有助于提高患者长期治疗的依从性，并为患者带来新的希望。”
此次PPF适应症获批，距离那米司特在华获批用于治疗特发性肺纤维化（IPF）仅过去七周，体现了该药物在广泛肺纤维化治疗领域的潜力。勃林格殷格翰执行董事会主席兼人用药品业务负责人Shashank Deshpande指出：“这对PPF患者群体是一个重要的里程碑。我们正努力确保全球患者都能尽快受益于此项创新。”
中国患者组织代表、成都紫贝壳公益服务中心创始人郑嫒表达了患者的期待：“那米司特的获批为我们带来了迫切所需的新希望，有望应对当前治疗中的诸多挑战。”
此次领先获批得益于勃林格殷格翰“中国关键”战略，即将中国全面纳入全球早期临床研发体系，并与中国药品监管部门保持紧密合作。目前，该药用于PPF的上市申请正在美国（已获优先审评）、欧盟、日本等多个国家和地区接受审评，预计2026年将在更多市场获批，惠及全球患者。
南方+记者 严慧芳衡牛所
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